Gyvybiškai svarbus genų terapijos vaistas jau pakeliui į gydymo įstaigą: mažasis pacientas netrukus sulauks inovatyvaus gydymo

Brangiausias iki šiol Lietuvoje kompensuotas vaistas – spinaline raumenų atrofija sergančiam kūdikiui skirtas genų terapijos preparatas – jau netrukus pasieks Kauno klinikas, praneša Valstybinė ligonių kasa (VLK). Nors užsitęsusios derybos, klinikiniai sprendimai ir logistiniai klausimai pareikalavo itin glaudaus koordinavimo, šį kartą visos institucijos veikė išvien, kad vienkartinė, bet gyvenimą keičianti infuzija laiku pasiektų labai reta liga sergantį kūdikį.

„Tai – ne tik itin brangus, bet ir ypač sudėtingas gydymas, kurį reikia preciziškai planuoti. Džiaugiamės, kad šiuo atveju visi – tiek Valstybinė ligonių kasa, tiek gydymo įstaiga, tiek vaisto gamintojas – dirbo išvien. Per milijoną eurų kainuojantis vaistas jau pakeliui į Kauno klinikas ir artimiausiu metu bus suleistas pacientui. Tai išskirtinis atvejis ir didelis pasiekimas visai sveikatos sistemai“, – sako VLK direktoriaus pavaduotoja Neringa Norkūnaitė-Sasnauskienė.

Spinalinė raumenų atrofija – reta genetinė liga, kai dėl tam tikro geno trūkumo žūva judesius valdantys neuronai, dėl to raumenys nyksta. Liga progresuoja greitai, todėl ankstyvas gydymas – gyvybiškai svarbus. Naujoji genų terapija – onasemnogenas abeparvovekas – yra vienkartinė infuzija, kuri ne stabdo, bet iš esmės koreguoja ligos priežastį, į organizmą įnešdama veiklų geną.

„Šis vaistas skirtas tik patiems mažiausiems – kūdikiams iki šešių mėnesių. Svarbu jį paskirti laiku – dar iki to momento, kai neuronai dėl ligos pradeda žūti. Kuo anksčiau, tuo geresni rezultatai. Džiaugiamės, kad valstybė užtikrino galimybę kompensuoti tokį inovatyvų gydymą, o institucijos greitai ir tiksliai koordinavo visą procesą“, – sako Kauno klinikų Nervų ir raumenų ligų centro gydytoja vaikų neurologė, Lietuvos vaikų neurologų asociacijos pirmininkė Milda Dambrauskienė.

Pasak gydytojos, vaistas pakuojamas individualiai pagal vaiko svorį, jo paruošimas bei pristatymas turi būti atlikti tiksliai ir laiku. Nors gydymas vienkartinis, jis keičia visą ligos eigą: pacientas gali augti ir vystytis toliau be kasdienio medikamentinio palaikymo. Dėl to būtinas ne tik laiku atliekamas genetinis ištyrimas, bet ir visų institucijų sutarimas.

Šis atvejis – pavyzdys, kaip glaudus sveikatos sistemos dalyvių bendradarbiavimas gali užtikrinti realią naudą pacientui. „Tokių atvejų sėkmę lemia ne pavieniai sprendimai, bet komandinė atsakomybė. Retų ligų gydymas – jautrus procesas, tačiau mūsų bendras tikslas buvo aiškus: vaistas turi pasiekti pacientą laiku. Tai pavyko“, – pažymi deryboms su vaisto gamintoju vadovavusi N. Norkūnaitė-Sasnauskienė.

Derybos su onasemnogeno abeparvoveko gamintoju prasidėjo 2023 m. gruodį ir truko ilgiau nei metus. Po jų vaistas buvo įtrauktas į centralizuotai apmokamų vaistinių preparatų sąrašą ir tapo kompensuojamas iš Privalomojo sveikatos draudimo fondo. Vėliau buvo pradėta kelis mėnesius trukusi vaistinio preparato pirkimo procedūra. Lietuva – viena iš nedaugelio šalių, kuri užtikrino, kad šis inovatyvus gydymas būtų prieinamas valstybės lėšomis.

„Svarbiausia, kad šiandienos sprendimai – pradėti naujagimių patikrą dėl spinalinės raumenų atrofijos ir kompensuoti genų terapijos vaistą – iš tiesų reiškia galimybę gyventi vaikui, kuris dar tik pradeda savo kelią. Tai ne tik medicina, tai – gyvenimas“, – sako gydytoja M. Dambrauskienė.